A pesquisa, chave para melhorar a qualidade de vida dos pacientes com doenças raras

Fernando Ortega, hermatólogo do Hospital Río Carríon de Palencia, explica a revolução representada por um novo medicamento para o tratamento de uma delas, a PTI

Cristina G. Pedraz/DICYT As denominadas doenças raras são aquelas que afetam ao menos cinco pessoas em cada 10.000 habitantes. Na Espanha, calcula-se que de 3 a 5% da população sofre alguma destas patologias que, por sua baixa prevalência, requerem um maior esforço terapêutico. Uma destas doenças é a PTI (Purpura Trombocitopênica Imune), na qual “as plaquetas são destruídas no baço por um mecanismo imune”, o que provoca hemorragias freqüentes e, consequentemente, uma grave alteração na vida do paciente. No último ano o tratamento da PTI sofreu um grande avanço com a comercialização de novos agentes trombopoiéticos, exemplo de que a pesquisa pode contribuir para a qualidade de vida dos pacientes com doenças raras.

Fernando Ortega, hematólogo do Hospital Río Carrión de Palencia, explicou a DiCYT que na comunidade existe um registro de doenças hematológicas com base nos dados dos serviços de hematologia de todos os hospitais. Esta iniciativa, realizada pela Sociedade de Hematologia e Hemoterapia de Castela e Leão (SCLHH, em espanhol), permite que se “conheça melhor a incidência das diversas doenças hematológicas na província”.

No caso da PTI, os últimos registros revelam que existem 5,9 casos por cada 100.000 habitantes e ano na região, o que a situa na média espanhola de 1,5 e 6 casos por cada 100.000 habitantes e ano. Do mesmo modo, de acordo com os últimos dados analisados, em 2010 foram diagnosticados 149 casos de PTI em Castela e Leão. Conforme o especialista, estando sem plaquetas os afetados “sangram pelas mucosas e pela pele, e podem inclusive apresentar risco com feridas”. Os pacientes encontram-se “realmente mal” e não podem levar uma vida normal, “sempre têm medo porque a falta de plaquetas pode provocar hemorragias a qualquer momento”.

O tratamento desta doença consistiu até agora no uso de uma série de medicamentos que apresentam problemas de tolerância. Em primeiro lugar se utilizariam os corticóides “que têm muitos efeitos secundários e causam mal estar no paciente”; e logo os imunodepressores, “que alteram o sistema imune e, portanto, originam a possibilidade de contrair infecções importantes”. Finalmente, se estes tratamentos não são eficazes, seria utilizada a esplenectomia ou a extirpação do baço, “ato cirúrgico muito agressivo que não pode ser utilizado em todos os pacientes”.

Estimulantes da trombopoiese

Os novos agentes estimulantes da trombopoiese “revolucionaram” o panorama terapêutico da PTI. “Permitem aumentar as plaquetas por um mecanismo muito interessante, são substâncias que têm um comportamento semelhante ao hormônio estimulante dos megacariocitos, as células da medula óssea que fabricam plaquetas”, o que faz com que o paciente recupere seu nível normal e pare de sangrar.

“Os testes clínicos a longo prazo mostraram que não é possível curar, mas sim controlar a doença e fazer com que o paciente deixe de estar sintomático e leve uma vida praticamente normal”, conclui o hematólogo. Ademais, diferentemente dos tratamentos convencionais, os testes clínicos determinaram que são medicamentos seguros, “com uma escassa toxidade e bem tolerados por parte dos pacientes”.

Assim, a principal desvantagem é seu alto custo, considerando que são terapias de longo prazo. “Sao medicamentos que devem ser administrados praticamente por toda a vida, e esse é o cavalo de batalha destes medicamentos, seu custo”, agrega.

Fernando Ortega foi o encarregado de coordenar a reunião de hematólogos de Castela e Leão realizada no dia 29 de fevereiro em Tordesillas (Valladolid), na qual os especialistas atualizaram seus conhecimentos sobre o tratamento da PTI que, ainda que seja considerada uma doença rara, “os consultórios de hematologia estão cheios de doentes deste tipo”. Durante o simpósio foram desenvolvidas duas mesas redondas sobre a importância de valorizar a resposta a novos tratamentos da PTI através da realização de estudos sobre a qualidade de vida do paciente e a experiência dos especialistas da região na administração do novo medicamento, no qual foram apresentados casos clínicos. Por último, os especialistas participaram de uma mesa de debate e colocaram em dia as pautas de tratamento da PTI em Castela e Leão, do momento do diagnóstico à morte do paciente.