Una investigadora de la Universidad de Salamanca presenta en el IOBA una terapia génica para el estudio del 'Síndrome de Usher'
MDS/DICYT La investigadora Ramón y Cajal en el Departamento de Biología Celular y Patología de la Universidad de Salamanca, María Concepción Lillo, ha impartido esta tarde una conferencia en el marco de un seminario de investigación del Instituto de Oftalmobiología Aplicada (IOBA) de la Universidad de Valladolid. En su intervención ha explicado el desarrollo de una terapia génica en ratones con una enfermedad asociada a la retinosis pigmentaria en humanos, que se denomina Síndrome de Usher.
"Lo que hemos hecho ha sido introducir el gen humano en la retina de estos ratones y ver si se puede recuperar el genotipo normal de los ratones una vez introducido el gen de la proteína", ha destacado la investigadora a DICYT. Asimismo, ha corroborado que los trabajos desarrollados hasta la fecha "han obtenido buenos resultados", por lo que el siguiente paso, que se realizará en Estados Unidos, será el desarrollo de estudios clínicos con humanos.
En este sentido ha asegurado que "de aquí hasta entonces va a haber un largo trayecto porque todavía se tienen que realizar muchos tipos de ensayos clínicos también en animales de mayor tamaño, como conejos y primates".
El Síndrome de Usher, también llamado US, es un desorden hereditario que implica un trastorno de la audición y un trastorno de la visión llamado retinosis pigmentaria cuyo desarrollo está asociado a la herencia de determinadas alteraciones genéticas. Algunos de los afectados presentan también diversos problemas con el equilibrio.